改革須符合社會發(fā)展需求
9月26日，中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會到香港和香港加交易所的總裁談香港的創(chuàng)新板，就港交所計劃推出的創(chuàng)新板進行了交流。大家一致認為，港交所此次推出的創(chuàng)新板，將成為醫(yī)藥創(chuàng)新融資的橋梁，發(fā)揮資本推動實體經(jīng)濟的重要作用。我介紹了中國正在進行的醫(yī)藥審批改革，他們異常興奮，希望積極參與。香港交易所因此成為第二屆中國醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會的主辦方之一。港人受到國內(nèi)政策的鼓舞，對未來看好。
許多人說，在CFDA局長畢井泉同志的領(lǐng)導(dǎo)下，中國藥品監(jiān)管改革才得以發(fā)生。由此看來，改革者或許不一定是行業(yè)專家，因為專家似乎容易囿于自己的專業(yè)。畢井泉局長畢業(yè)于北大經(jīng)濟系，他習(xí)慣從經(jīng)濟學(xué)角度思考醫(yī)藥發(fā)展的問題，考慮深遠，視野宏大而寬廣。但如果將這些功勞和結(jié)果歸結(jié)到一個人身上或一件單一事件上，這些答案都過于狹窄。
國家但凡要推動一項重大變革，必須符合社會發(fā)展需求。即將過去的2017年注定被醫(yī)藥行業(yè)濃墨重彩的改革所描繪——這一年政策改革力度和深度前所未有，超越了過去數(shù)十年的進展。我們要慶幸在變化的時代從事生物醫(yī)藥工作，我們的機遇一定比攔在面前的問題和挑戰(zhàn)多。
回看我國30多年改革開放取得的成績令世人矚目。例如，中國北斗衛(wèi)星導(dǎo)航系統(tǒng)已經(jīng)替代GPS；網(wǎng)絡(luò)龐大的高鐵讓美國也相形見絀；蛟龍?zhí)柕某晒ο聺撟屖澜绶Q贊——然而談到生物醫(yī)藥，我們卻不敢多言。中國生物醫(yī)藥在國際上的巨大反差令國家和社會反思。
麥肯錫一份報告將全球生物醫(yī)藥發(fā)展格局分成三個方陣——第一方陣為美國；日本和歐盟在第二方陣；中國為第三方陣。美國之所以強大，是因為它聚攏了全球頂尖生物制藥的資源。來自歐洲大藥廠如拜耳、羅氏等研制的創(chuàng)新藥率先在美國上市，成就了美國在醫(yī)藥創(chuàng)新的全球霸主地位。
就知識產(chǎn)權(quán)數(shù)量而言，美國醫(yī)藥本土公司領(lǐng)先；全球初創(chuàng)型生物醫(yī)藥企業(yè)及全球風(fēng)投70%來自于美國；加上拜杜法、《Hatch-Waxman法案》和《處方藥申報者付費法案（PDUFA）》是支撐美國醫(yī)藥創(chuàng)新的三大法案，構(gòu)成美國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展支柱，因此形成了醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域美國一枝獨秀的格局。我國“重大新藥專項”開展實施已有十年，現(xiàn)在仍處在第三方陣，我們必須認清楚這個格局。
在中國三甲醫(yī)院，外資企業(yè)藥品占據(jù)60%消費量，中國醫(yī)保似乎無力“買單”，在大家都采取防守態(tài)勢之時，總要有人愿意突破。當國務(wù)院提出減少藥物臨床研究申報積壓，畢局長發(fā)現(xiàn)研究數(shù)據(jù)不真實，臨床研究不能證明新藥的安全性和有效性，于是掀起了臨床試驗數(shù)據(jù)核查風(fēng)暴。隨后2015、2016年法規(guī)頻繁出臺。我早年從事法學(xué)工作，在我看來，一項法規(guī)之所以在某個節(jié)點出臺，是因為其背后發(fā)生了故事，這就是case study，當政策固化之后，才成為法律法規(guī)。
政策制定要直接看見患者
“十九大”上指出中國的社會基本矛盾已經(jīng)發(fā)生變化，我國社會主要矛盾已經(jīng)轉(zhuǎn)化為人民日益增長的美好生活需要和不平衡不充分的發(fā)展之間的矛盾。過去的醫(yī)藥政策與今天的政策改革最大差距在于，以往強調(diào)了促進和保護產(chǎn)業(yè)，卻忘掉了人的需求和患者需求。在醫(yī)藥領(lǐng)域，我們沒有真正做到“以人為本”。
醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的政策制定需要跨越某一個企業(yè)和具體產(chǎn)品，需要直接看見那位患者。前兩天在中科院開會，一位從美國歸來的學(xué)者向我提出疑問，認為如果根據(jù)“兩辦”《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，認可境外臨床研究數(shù)據(jù)，令國外藥品更早進入中國，會對本土制藥產(chǎn)業(yè)帶來沖擊。他提出政策放開和藥品審批改革應(yīng)該“再等五年”。持有這種觀點的人不在少數(shù)。
我回應(yīng)他說：難道我們就這樣讓那些命懸一線的患者再等五年嗎？如果鼓勵創(chuàng)新的目的只是為了證明從企業(yè)研發(fā)中獲得個人成功，而對老百姓和患者是否獲益置若罔聞，這樣的“鼓勵創(chuàng)新”是全社會的悲哀。
十分榮幸的是，我參與了“兩辦”《意見》早期的基礎(chǔ)性研究工作。我們曾分析過一組數(shù)據(jù)，美國FDA 2001~2016年間共批準433個新藥上市。這些新藥品種國內(nèi)只進口了133個。分析原因更多在于中國對國外進口藥研究的數(shù)據(jù)審評還欠缺經(jīng)驗和自信。133個進口藥中，共59個品種被國內(nèi)4700個藥廠爭相仿制，平均每個品種有多少兵家之爭之地可想而知。中國醫(yī)藥市場始終在“紅?！敝懈偁帲瑳]有在“藍?！敝型粐蛥f(xié)調(diào)。
“兩辦”《意見》發(fā)出后，因涉及到多個部門的協(xié)作，有聲音擔(dān)憂認為如果引進美國的專利鏈接制度、專利期延長制度，中國醫(yī)藥經(jīng)濟會“吃虧”，有礙于仿制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。筆者認為，美國頒布《Hatch-Waxman法案》后，1984年仿制藥占美國處方量12%，提升到2016年仿制藥占美國處方藥的89%，因此《Hatch-Waxman法案》并不只是保護專利藥而抑制仿制藥發(fā)展的政策。
必須深思我們的制度。我們誤以為這個市場保護了自己，實則讓國際上過了專利期的原研藥在中國仍占據(jù)支配地位。我們認為封閉市場國內(nèi)企業(yè)就可以發(fā)展。這么多年過去了，中國自身的制藥和研發(fā)依然步態(tài)蹣跚。這就是為什么中國到了今天要進行藥品監(jiān)管改革。
然而，談到改革遇到的阻力卻非常大，甚至不亞于當年中國加入WTO。當年大家認為“狼來了”，多年后，中國卻已成為全球化競爭中舉大旗的國家。中國藥品監(jiān)管新政，不是某個人的心血來潮，不是誰想彰顯自己看問題多么明白。我們希望，先進國家摔過的跟頭走過的彎路，不要再發(fā)生在我們身上。我們需要借鑒和發(fā)展。只有明確了國家的大政方針，腳踏實地，就能騰飛。
醫(yī)藥是一個永恒的朝陽產(chǎn)業(yè)，公眾對醫(yī)療藥品的剛性需求令這一行業(yè)充滿韌性。隨著大浪淘沙，這個產(chǎn)業(yè)可能會出現(xiàn)一個品種失敗、一家企業(yè)垮掉，但醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)卻生生不息。
進入醫(yī)藥行業(yè)從事研發(fā)生產(chǎn)的人們請您記住，你選擇的路對了。
